Статины эффективны при синдроме Ретта у мышей

Статины – препараты, которые применяются  для  снижения уровня холестерина  и имеются практически в каждой аптечке, могут помочь в лечении синдрома Ретта.  Об этом свидетельствует новое исследование, проведенное учеными в Великобритании.

Синдром Ретта является неврологическим расстройством, которое встречается у девочек. Больные  девушки постепенно теряют речь и способность передвигаться. У многих наблюдаются  судороги, ортопедические и тяжелые проблемы с пищеварением,  дыханием и другие вегетативные нарушения. Большинство пациентов нуждаются в постоянном уходе. Синдром Ретта встречается с частотой  1 на 10 000 девочек, родившихся в США каждый год.

Новое исследование выявило  случайно индуцированные мутации в генах, которые изменяют действие гена Ретта - MECP2 (метил-CpG-связывающий белок 2) у мышей.MECP2 способствует нарушению хроматина. Ученые обнаружили,  что у мышей симптомы носят обратимый характер независимо от возраста животного. «Мы попытались найти способы подавления  симптомов, чтобы  выявить альтернативные пути  лечения», - сообщил автор исследования. Исследователи искали ген, который будет взаимодействовать с MECP2.

«Мы выявили 5 модификаторов. Наиболее существенное значение имеет  ген под названием скваленэпоксидаза (Sqle), который кодирует фермент, ограничивающий скорость биосинтеза холестерина. Откровенно говоря, это открытие было неожиданностью», - сообщили ученые. Холестерин известен благодаря своему  негативному влиянию на сердечно-сосудистую систему, но липидам принадлежит несколько ролей в головном мозге: он способствует формированию миелиновых изоляций на нейронах и принимает участие в формировании мембраны, ремоделировании дендритов, формировании синапсов и передаче сигнала. Далее была проверена эффективность статинов. «Эти препараты у мышей показали довольно хорошие результаты», - сообщили исследователи.